近日，天津尚德药缘开发的ACT001获得美国FDA批准的儿童罕见病资格，即Rare Pediatric Disease Designation，简称RPDD。RPDD是申请和获得优先评审券PRV的资格证，PRV是美国FDA为了鼓励公司针对儿童罕见疾病开发新药，授予新药上市快速评审的优先券。
该RPDD是针对一种儿童罕见疾病：带H3K27突变的弥漫性中线胶质瘤（DMG），以前往往称为更小范围的弥漫性内生型脑桥胶质瘤，即diffuse intrinsicpontine gliomas，简称DIPG。这种疾病好发于5-10岁的儿童，因为无法手术切除处于脑干部位的肿瘤，该疾病的临床预后比较差。中位生存期仅9-12个月，2年生存率在10%-25%，长期生存率不足1%。DIPG的治疗没有获批的药物，连目前胶质瘤治疗的最佳药物替莫唑胺，也没有取得明显疗效。
ACT001获得RPDD，主要支持数据来自于澳洲医生David Ziegler课题组治疗DIPG的临床试验结果，该结果以报告形式公布于2021年6月11日的SNO儿童脑瘤会议。
在我国原创的候选新药中，ACT001是首个获得美国RPDD资格的品种，这是ACT001继2017年获得针对胶质母细胞瘤（GBM）的美国孤儿药资格，2018年获得GBM的欧盟孤儿药资格之后，获得的具有突破性的资质。
ACT001是由尚德药缘全球独家开发的多靶点小分子免疫调节剂，ACT001在全球免疫调节剂中的独特优势是能够很好地穿过血脑屏障，并且能够可逆地开放血脑屏障，帮助其他药物提高入脑浓度。因此，ACT001主要用于颅内疾病的治疗，从而有效地避开全球竞争药物。
ACT001作为免疫调节剂，同样具有多种潜在用途，目前在全球开展6项二期临床与2项儿童一期临床试验，涵盖5种不同的用途，包括儿童弥漫性中线胶质瘤、复发胶质母细胞瘤、联合化疗治疗实体瘤脑转移瘤、视神经脊髓炎以及以特发性肺纤维化为主要入组对象的进行性纤维化性间质性肺疾病。
ACT001在一定剂量范围内对正常细胞有抗氧化与抗炎的保护作用，在超高剂量下仍然有很好的安全性。
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