今年的4月2日，是第14个“世界自闭症日”。
你知道吗？在我国平均每68个孩子中就有1名自闭症患儿，这些儿童也被叫做“星星的孩子”，因为他们总是活在自己的世界里，像遥远的星辰，在夜空中独自闪耀。
他们可能无法适当表达自己，可能行为与众不同，这是因为自闭症是一种复杂的神经行为病症，包括社交互动和发育语言障碍以及沟通技巧和严格的重复行为，患儿通常在2-3岁被发现，甚至更早。
据统计，我国目前大约有1300万自闭症患儿，其中，0-14岁儿童患者超过200万，且98.7%未有效康复。
△ 2006—2018年全国康复机构数量和接受治疗人数，康复机构远远不够支持治疗的患儿
虽然关于自闭症的病因至今尚未完全阐明，但自闭症患者存在炎症反应改变和神经性损伤，被认为是疾病进展的主要原因。
而干细胞技术的发展，不仅在多种疑难性疾病中崭露头角，更早一些罕见病上有着卓越成效，成为自闭症患儿的新希望。
01
触目惊心！自闭症患儿每年20递增
对于自闭症，其实并不是很多人都知道。在一般人印象里，只对典型的自闭症比较熟知，但在自闭症谱系障碍里，还包括阿斯伯格综合症、儿童期分裂障碍和非特异的广泛性发育障碍等病症。
谱系障碍是医学用语，是指一切有着相似症状的统称。比如自闭症谱系障碍和孤独症谱系障碍等。
通常情况下，自闭症患儿沟通困难，他们无法理解其他人的想法和感受，这使得他们很难用文字或手势、面部表情和触摸来表达自己。
在很多人眼中，自闭症患儿看起来都很孤独，他们中多数是先天性大脑发育障碍性引起的，有些自闭症病程可持续一生都难以逆转，给患儿家庭和社会都造成了巨大的负担。
不仅如此，全世界自闭症患儿还在呈增长趋势！根据我国人口出生率来算，自闭症儿童的数量每年还在以大约20万的数字递增！
△ 1970年至2018年间全球自闭症患病率的增长（来源：TACANOW.org)
这简直触目惊心！而更令人痛心的是，自闭症具有高度的临床异质性，神经免疫调节异常、神经营养因子缺乏、兴奋与抑制失衡、神经发生异常等都参与了自闭症的病理发生机制，但其具体的发病机制仍不明。
临床上的干预手段非常有限，大部分患儿仍然处于生活难以自理的状态，人们迫切需要找到一种可以有效改善自闭症的治疗方法。
02
干细胞，“星星孩子”的希望
尽管自闭症被认为跟多种因素有关，包括遗传因素、环境因素、心理因素等等，但有科学家指出，自闭症的病根在于脑内神经元受损和颅内供血不足。
干细胞被称为“万能细胞”，具有组织再生修复、机体免疫调节、控制炎性发展等多种功能，可以通过自身分化和分泌细胞因子和神经肽刺激新生血管再生，改善脑内缺血缺氧状态，并可有效修复受损脑神经细胞，从而减轻患者自闭症的症状。
近年来，干细胞就已经在多例脑神经损伤性疾病中展现了良好的临床效益，而在治疗自闭症上，也有多项临床研究正在进行，并取得了安全疗效。
2017年，美国CNN电视台报道了佛罗里达州罗克利奇市的一个脐带血干细胞减轻儿童自闭症症状与行为的临床试验。
现在，格蕾丝看起来跟普通孩子几乎差不多，自闭症的很多症状和行为都已经得到了明显改善。不仅如此，在该临床试验参与的其他儿童，70%的患儿都得到了改善。
2019年，国际权威期刊《干细胞转化医学》杂志发表了一项脐带间充质干细胞治疗儿童自闭症的安全性和对细胞因子水平影响的研究论文。
该临床研究中，受试者每12周接受3600万剂量的间充质干细胞静脉注射，耗时9个月输注4次，并在治疗完成后的3个月和12个月进行随访。结果发现，8名患者的自闭症状类别都有所降低。研究人员表示，对于自闭症谱系障碍患者来说，重复剂量的脐带间充质干细胞输注给药是安全且可耐受的，并且展现出潜在的治疗效果。
不仅如此，iPSC技术、类器官的发展让科学家在研究自闭症时可能搭建更好的疾病模型，以用于自闭症新药的研发。
目前国内外科研人员正对干细胞治疗自闭症进行研究，并获得了初步成功：
2009年，我国山东的一组研究团队对42例自闭症患者进行干细胞治疗，并随机分为脐血单个核细胞（MNCs）治疗组、脐血联合脐带间充质干细胞（MSCs）治疗组及康复训练治疗组。研究结果表明：单用脐血MNCs或MNCs联合MSCs治疗自闭症均有显著疗效，总有效率达70%以上，明显高于传统康复训练治疗。
另外，在美国，杜克大学Kimberly和Kurtzberg等人开展了一项使用自体脐带血治疗自闭症的I期临床试验。在输注自体脐带血后，自闭症患儿的社交能力增强，沟通能力提高，临床症状也有所减轻。
该临床试验的后续研究结果2019年发表在干细胞转化医学杂志，结果显示：自闭症患儿行为的改善与大脑边缘、额叶、颞叶和基底神经节神经网络中神经元连接性的增强有关，而这些神经网络此前被认为与自闭症的病理生理学有关。
随着干细胞技术越来越成熟，干细胞不仅在疑难性疾病、难治性疾病中成为最有希望的疗法，更在罕见病治疗中令人期待，相信未来，干细胞将会涉足多种疾病领域，为更多患者带去健康。
参考资料：
Allogeneic Human Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cells for the Treatment of Autism Spectrum Disorder in Children: Safety Profile and Effect on Cytokine Levels