记者 | 金淼
编辑 | 许悦
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2月22日，上海交通大学医学院附属新华医院宣布，该院李斐教授团队与复旦大学类脑智能科学与技术研究院冯建峰教授、罗强副研究员团队、英国剑桥大学Babara J Sahakian教授团队等合作的《布美他尼治疗3-6岁自闭症患儿后症状改善：基于一项随机、双盲、安慰剂的对照试验》，有望填补国内自闭症药物治疗领域的空白。
Science Bulletin
布美他尼为一种高效利尿药。“老药新用”是将临床已经证明安全有效的药物用于新的适应症，通过“老药新用”的方式，可以快速为更多疾病提供安全有效的治疗方案。
自闭症是一种严重的神经发育障碍性疾病，通常在3岁前起病，常导致终生残疾。根据2016年发布的《中国自闭症儿童发展状况报告》，国内自闭症患者数量在1000万，其中0-14岁的患儿可能超过200万，总体患病率在1%左右。近年来，全球范围内的自闭症患病率均显著上升，行业公认的自闭症发病率为1%-1.5%。
2020年3月，美国疾病控制与预防中心发布了美国自闭症谱系障碍的最新患病率，即每54名儿童中就有1名在8岁前确诊为自闭症，较前一次数据增加了近10%。
与发病率走高形成鲜明对比的是，自闭症用药的匮乏。目前自闭症的治疗仍以对症的行为干预为主，没有针对核心症状的药物干预方案，因此能够改善自闭症患者核心症状的药物亟待开发，尤其是小年龄自闭症患儿，因其大脑神经元仍处于高可塑状态，药物干预治疗的时机尤为重要。
李斐表示，布美他尼是儿科在临床广泛使用的利尿剂，价格便宜，药性温和、副作用小。此次研究中将布美他尼应用于自闭症患者是基于布美他尼可以调节中枢神经系统的氯离子稳态，从而恢复自闭症相关的脑功能。
既往同类临床试验样本量小、年龄跨度大、缺乏安慰剂对照等，对于布美他尼对于小年龄自闭症患者的安全性和有效性并不明确。
此次共纳入120名儿童进入研究，随机分配，最终119名儿童进入样本统计。研究为目前全球单站点最大样本量的临床试验，样本中有71%为重症自闭症患儿、且无法获得康复资源。
团队采用新型神经影像技术——磁共振波谱（MRS）技术，无创监测自闭症儿童服药前后大脑神经递质的浓度改变。研究发现，经过3个月的布美他尼使用，3-6岁自闭症患儿的社交沟通障碍、感知觉障碍等核心症状有明显改善，药物安全有效。
李斐表示，研究发现由于自闭症可能存在病因异质性，故不同自闭症患者对布美他尼的治疗效果存在差别，未来将会继续深入研究，寻找到适合布美他尼治疗患者的生物标志物，以明确布美他尼的最佳适用人群。
“康复资源严重匮乏，致使大量确诊自闭症儿童无法及时获得康复干预机会。布美他尼的发现有望弥补不足，为自闭症儿童，特别是暂时无法获得康复资源的患儿，提供了新型干预方案。”英属哥伦比亚大学教授Anthony G.Phillips表示。